Представете си свят, в който пациентите нямат нужда да напускат домовете си, за да участват в клинично изпитване. Вместо обременяващи пътувания до болницата и време, прекарано далеч от семейството, да е възможно пациентите да се наблюдават за прогресия на заболяването и отговор на лечението в комфорта на техния дом.

 

Този сценарий вече не е тъй далечен.

Концепцията за комбиниране на нови лекарства с революционни технологии се превръща в реалност – учените намират нови, иновативни начини за събиране на данни от клинични изпитвания в реално време, които ще позволят на регулаторите да вземат по-точни, информирани решения.

 

Само вижте как учените използват технологията, за да събират данни в реално време за напредъка в мускулната дистрофия на Дюшен (МДД). С развитието на технологиите учените имат възможност да измерват по-точно и прецизно походката на пациента, или способността му да  ходи без помощни средства в нормалното ежедневие, без необходимост той да е в клиниката.

 

МДД е рядко дегенеративно нервно-мускулно генетично заболяване, което причинява тежко увреждане на функцията на мускулите, обикновено диагностицирано при момчета. С това рядко заболяване такива простички задачи като ходенето или храненето стават трудни, а в по-късните етапи  сърдечните и дихателните мускули започват да отказват..

 

Пол Стрийбос, Ръководител „Neurotech Innovation“ към „Product Development“ в Рош, е един от многото учени, които използват революционни технологии за намаляване на бремето за пациентите и за по-точно събиране на данни за хората, живеещи с това рядко заболяване. Тази нова технология е „истински пробив по отношение на начина, по който работим с пациентите, и променя начина, по който учените събират точни данни в реалния свят“.

 

Бързи факти за мускулната дистрофия на Дюшен:

 

  • МДД се причинява от генетична мутация, която пречи на образуването на един протеин (дистрофин), който е от съществено значение, за да се поддържат в нормално състояние мускулните клетки. Без дистрофин ежедневните дейности причиняват прекомерно увреждане на мускулните клетки.

  • Въпреки че за МДД няма лечение, физиотерапията, лекарствата и революционните технологии могат да помогнат за контролиране на симптомите и за подобряване на качеството на живот.

 

Нова дигитална крайна точка

От хората с МДД често се изисква да преминат един стандартен тест – „шестминутно ходене“, за да се измери способността им за ходене. Този тест е важен за измерване на прогресията на заболяването, но може да бъде изключително обременяващ. Тестът „шестминутно ходене“ изисква пътуване до болницата и там пациентите трябва да изпълнят една изморителна дейност, която не винаги отразява как те реално се движат при ежедневните си дейности у дома.

 

Учените бяха изправени пред един въпрос: има ли начин хората с МДД да прескочат този тест? При такава обременяваща задача трябва да има възможност за подобряване на този процес за пациентите. И така, те се заловиха за работа и излязоха с едно новаторско решение.

 

Stride Velocity 95th Centile (SV95C) е първа по рода си дигитална крайна точка, която се регистрира от една преносима технология – такава, която се носи на глезена. Тази нова крайна точка отразява една точна и прецизна мярка от реалния свят за това, колко лесно пациентът може да върви.

 

 

Какво представлява дигиталната крайна точка?

Дигиталните крайни точки се улавят от датчик, обикновено извън клиниката по време на дейности от ежедневието, за да се събират клинично значими данни за движението.



SV95C наскоро беше квалифициран от Европейската агенция по лекарствата (EMA) като дигитална крайна точка. Това означава, че разработчиците на лекарства и клиницистите могат уверено да използват SV95C, за да наблюдават дистанционно способността за движение на хората с МДД и да определят ползата от потенциалните лечения. Това също така означава и че регулаторните органи ще считат тези данни за доказателство за ползите от лекарствените средства, когато се стигне до преглеждане на новите приложения на лекарствени средства.

 

„С революционната технология, разработена от партньорите ни, с които сме в сътрудничество, хората с МДД имат възможността да носят тази технология у дома, за да се измерва уникално ходенето на пациентите по време на обичайните ежедневни дейности“, казва Пол.

 

 

SV95C е съвместно усилие между партньорите в бранша. „Ние вярваме, че успехът е в колективно усилие. Съчетанието от предизвикателство, доверие, стриктност и нагласа за сътрудничество ни помогна да преминем на следващото ниво и да предоставим ползите от тази технология на повече хора с МДД“, казва Деймиън Егеншпилер, Програмен директор по здравеопазване в „Сиснав“ (Sysnav) – партньорът, разработил тази преносима технология.

 

Друго предимство на използването на новата крайна точка SV95C е, че създателите на лекарства ще могат да провеждат по-кратки клинични изпитвания с по-малък брой участници. Това означава, че ще можем да предоставяме грижи по-бързо и да помагаме на повече пациенти в по-голям мащаб. „Провеждането на изпитвания в по-кратки срокове, при по-ефективни и по-необременяващи условия чрез използването на преносими технологии, идентифицирането на пациенти в ранен стадий, които реагират най-добре на лечението, е важно за фармацевтичния бранш, регулаторите, лекарите, но дори още повече за хората с МДД“, казва д-р Лоран Серве, доктор по медицина и хуманитарни науки, професор по детски невромускулни заболявания, „Мускулни заболявания – Великобритания“ (MDUK) Оксфордски център по невромускулни болести, партньор в проекта SV95C.

 

Това е поредният пример, как учените комбинират технология с нови терапии, за да генерират данни от реалния свят с цел да се подпомогне взимането на по-точни, информирани решения при разработването на лекарства. SV95C се приема с голям интерес от различни заинтересовани страни в общността на МДД, включително пациентски организации, клиницисти и оценители на здравните технологии, които вземат решения за ценообразуването на лекарствата.

 

Данните са подадени  за публикуване в редица рецензирани научни списания, включително Nature Reviews Drug Discovery, като показват потенциала на тази технология за пациентите от различни терапевтични области, както и за учените, за да се генерират по-уместни и значими данни от реалната практика.



 

M-BG-00000671

Материалът е одобрен до 02.2023 г.


РОШ България ЕООД София 1618, ул. „Бяло поле“ №16, тел.: (02) 818 44 44, факс: (02) 859 11 99 Гореща линия: 0700 10 280 (денонощно за територията на цялата страна, на цената на един градски разговор).