Персонализираното здравеопазване далеч не е нова концепция в онкологията. То се корени в необходимостта да се разберат разликите между отделните пациенти и да се определят по-ефективни възможности за лечение на базата на тези разлики. Първите лекарства, насочени за пациентите с определени биомаркери и геномни алтерации, бяха одобрени преди повече от 20 години, поставяйки основата на нов подход към лечението на онкологичните заболявания. В момента значението на данните, възникването на нови технологии, аналитични методи и източници на висококачествени данни, ни поставя в друг преломен момент в еволюцията на персонализираното здравеопазване. Визията на Рош включва развитието на тази следваща глава от историята на персонализираното здравеопазване. Днес, нашата възможност за събиране и анализ на масивно количество данни се е развила до момента, в който все по-често става възможно точният пациент да получи точното лекарство в точното време.
Развитието на тази нова глава в персонализираното здравеопазване се стимулира от MDAS /Meaningful Data At Scale/, или значимите мащабни данни. MDAS представляват големи количества висококачествена информация – повече данни от повече пациенти отколкото когато и да е било досега – която ни позволява да визуализираме разликите между пациентите с безпрецедентна точност. Най-важна е „значимата“ част: MDAS включват пациентски данни, подбрани внимателно с цел да ни дадат информация за действителни разлики в широк спектър от заболявания. Тези данни се получават от най-разнообразни източници - от различните клинични резултати, до генетиката, патологията, образните изследвания и медицинската история. Разбира се, всяко използване на данни трябва да бъде в съответствие с приложимите закони в областта на здравеопазването и защитата на данни, за да се гарантира, че научните знания се разкриват без това да наруши поверителността на пациентите.
Това ни води до “мащабната” част: за да добием ясна представа за тези пациентски модели със свръхвисока точност, ние се нуждаем от данни за големи популации от хора. Количеството и качеството на източниците на MDAS и особено данните от реалната практика неимоверно са се увеличили през последните години. В същото време са били разработени и нови инструменти за извличане на данни от тази информация. MDAS са достигнали точката, в която могат да се използват в помощ на пациентите по време на целия курс на лечението им и даже след това, от новите открития в лабораторни условия до усъвършенстването на дизайна на клиничните изпитвания, и от лечението в медицинското заведение до оказването на подкрепа на регулаторните органите, определящи политиките, на системно ниво.
Ето някои от начините, по които ние виждаме как се случва това.
В лабораторни условия, MDAS откриват разлики между пациентите, които преди това е било трудно да се установят. Например, имунотерапия с т.нар. чекпойнт инхибитори е с успех при някои видове рак, но не действат при всеки пациент. Изследователите работят усилено, за да разберат защо само 20 - 30% от хората имат полза от този вид лекарства. Намирането на начин за превръщането на “не-респондерите” или хората, които не отговарят на лечението в отговарящи или “респондери”, може да подобри живота на хиляди пациенти и точно този проблем може да бъде решен с помощта на MDAS.
В клинично изпитване на една от нашите противотуморни имунотерапии, използването на данни от изчерпателно молекулярно профилиране в съчетание с клинични данни показа, че някои не-респондери имат възходящо регулирана генна сигнатура, асоциирана с протеин, наречен TGF-бета. Това е вдъхновило изследователите да комбинират противотуморната имунотерапия с изпитвано антитяло, което блокира TGF-бета в предклинични модели, разработени така, че да имитират биологията на не-респондерите, което е довело до подобрено противотуморно действие. По подобен начин изследвахме връзката на туморните геномни профили с отговора към лечението и резултатите в реални условия. Благодарение на сътрудничеството ни с Flatiron Health и Foundation Medicine, вече има една де-идентифицирана клинико-геномна база данни от реалната практика, която ни позволява да изследваме този въпрос в нов мащаб.
Тези примери подчертават как клиничните данни от реалната практика могат да ускорят основните открития в лабораторията и потенциално да доведат до подобряване на съществуващите лекарства, до откриването на нови комбинации или разработването на нови лечения.
Персонализирането на лечението на рака допълнително зависи от висококачествената диагностика, която съпоставя пациентите с точните таргетни терапии. Но гарантирането, че пациентите действително получават най-доброто за тях лечение изисква инфраструктура, която да улесни този процес. През последните няколко години бяха разработени редица инструменти, които помагат на онкологичните екипи да определят кое е най-доброто лекарство за всеки конкретен пациент.
Например, Рош глобално внедри софтуерното решение NAVIFY Tumor Board, което помага на доставчиците на здравни грижи да контролират и тълкуват цялата разнообразна информация за конкретния пациент, от медицинската история до биомаркерите, информацията за тумора, рентгеновите изображения, патологичните доклади и данните за провежданото лечение. Софтуерът помага за стандартизиране на процеса, позволява на членовете на туморния борд да анализират повече опции за всеки пациент и улеснява сътрудничеството с експерти в отдалечените региони. Освен това, той предоставя на лекарите информация за клиничните изпитвания, за които пациентът може да е подходящ, подчертавайки опциите в случаите, когато в момента няма налични одобрени лекарства.
Продължаваме да изследваме допълнителни партньорства, фокусирани върху други инструменти, които могат да помогнат за подобряване на грижите за пациента.
Свикнали сме да говорим за рак в зависимост от органа, в койтой е възникнал: рак на гърдата, рак на белия дроб, рак на дебелото черво. Но един малък процент от туморите нямат известно място на произход. Известни като тумори с неизвестна първична локация, или CUP, те се появяват като метастатични лезии в цялото тяло, обърквайки лекарите с тяхното широко разпространение и никакви индикации как трябва да се лекуват. Въпреки лечението с химиотерапевтични режими с широк спектър на действие, обаче, пациентите с CUP живеят по-малко от една година от поставянето на диагнозата.
CUP може да се разглеждат и по друг начин. Тъй като ракът се дължи на ДНК мутации, които карат клетките неконтролируемо да растат, всеки случай може да се характеризира в зависимост от конкретната генетична сигнатура, която го предизвиква. А това означава, че дори и за CUP има вероятност да се намери молекулярно насочено лечение – трябва ни само MDAS, за да го открием.
Ето защо ние работим с Foundation Medicine, компания за молекулярна диагностика, която се е специализирала в изчерпателното профилиране на уникалния геномен профил на туморите. В едно многоцентрово международно проучване, което също използва софтуера NAVIFY за селектиране на пациенти, наречено CUPISCO, ние изследваме безопасността и ефикасността на молекулярно базирана терапия за CUP. Надяваме се, че благодарение на новия подход към разбирането за CUP ще можем да изградим база от клинични и геномни знания за тази пациентска популация и ще разширим достъпа на лекари и пациенти до възможности за персонализирано лечение, които те никога не са мислели, че могат да имат.
MDAS предлага невероятната възможност да подобрим начина, по който провеждаме клинични изпитвания, като ги направим не само по-достъпни, но и по-бързи, по-ефективни и по-често вземани в предвид от пациентите, които се включват в тях. Докато традиционните клинични изпитвания имат както експериментална, така и контролна група, наличието на MDAS може да ни позволи да дадем на всички участници експерименталното лекарство, което има потенциал да подобри съществуващия стандарт на грижа.
Благодарение на сътрудничеството ни с Flatiron Health – който се специализира в извличането на висококачествени данни от електронни здравни досиета за съставяне на де-идентифицирани, изследователски бази данни в реални условия - можем да разберем как да сравним пациентите в клиничните изпитвания с подобни пациенти, получаващи стандарта на лечение в реалната практика. Това може да ни позволи да допълним или заменим контролната група в проучванията с данни в реалната практика. Резултатът може да позволи по-бързото набиране, по-ниските разходи и лечението на повече пациенти в клинични проучвания с потенциално по-ефективно лечение, отколкото стандарта на грижа.
Неотдавна използвахме този подход, когато кандидатствахме за регулаторно одобрение на ново лекарство срещу рака, насочено към рядка мутация. Както често става при редките видове рак, включването на достатъчно пациенти както в групата с лечение, така и в контролната група, щеше да отнеме години. Вместо това, ние работихме съвместно с Flatiron Health с цел да съставим кохорта от де-идентифицирани пациентски данни, за да се формира контролната група. Използвайки данните на Flatiron, ние успяхме да редуцираме времето, необходимо за провеждане на проучването, повишихме броя на пациентите в контролното рамо и потенциално ускорихме пътя на лекарството към одобрението му.
Използването на данни от реалната практика за регулаторни одобрения има явни предимства за разработващите лекарства и за пациентите, които очакват по-добро лечение. Но то се използва широко и от регулаторните органи в мисията им да гарантират безопасността и ефективността на новите и съществуващите лечения. Два скорошни законодателни акта, Законът за повторното издаване на разрешения на употреба от Агенцията за контрол на храните и лекарствата и Законът за лекарствата през 21-ви век определят основните насоки на FDA за изследване на използването на данните от реалната практика за получаване на одобрения и разширяване на показанията на лекарствата, които вече са на пазара. MDAS под формата на данни от реалната практика могат да бъдат незаменими и за регулаторните органи за провеждането на пост-маркетингови наблюдения с цел да се отговори на въпроси относно безопасността в определени пациентски популации.
Ние подкрепяме усилията на FDA чрез активните си ангажименти с различни групи. Например, ние сме основните членове на Duke-Margolis Center for Health Policy’s Real-World Evidence Collaborative (Център Duke-Margolis за сътрудничеството в областта на здравните политики и данните от реалната клинична практика), където се търсят начини за оценка на данните от реални практика и тяхното интегриране в регулаторния процес в САЩ.
Живеем в свят, който се трансформира от данните. Тяхното влияние започва да се чувства във всеки етап на лечението на рака, от най-основната молекулярна биология, до медицинската институция, в която се оказват грижите, и нивото на националната регулаторна политика. Въпреки, че ние често разглеждаме персонализираното здравеопазване като нещо, което ще дойде с времето, ние вярваме, че сме готови за незабавна трансформация със съществени ползи за многобройните пациенти, които чакат.
В онкологията ние имаме достъп до изчерпателното геномно профилиране и разработваме богата клинична база данни и инфраструктура за бърз достъп и анализ на тези данни. За да гарантираме, че пациентите получават ползата от тази нова парадигма, ние сме поели задължение за сътрудничество в цялата екосистема за лечението на рака, която се захранва от данни, аналитични изследвания и технологии. С тези възможности и партньорства ние вярваме, че имаме възможност да подобрим живота на всеки човек, диагностициран с рак.
Реф. номер: M-BG-00000265
Материалът е одобрен до 03.2025 г.
Предоставената информация на този сайт има за цел единствено да информира и не трябва да се възприема като заместител на медицинска консултация от лекар или друг квалифициран здравен специалист. За диагностика или лечение на здравословни проблеми, потребителите следва винаги да търсят професионална медицинска помощ. Съдържанието на страниците на Рош България ЕООД е обект на авторско право на компанията. Каквито и да било права, които не са изрично предоставени, са запазени. Всяко възпроизвеждане, прехвърляне, разпространяване или запаметяване на част или на цялото съдържание, освен за лични цели, може да се извършва само след изрично писмено разрешение от страна на Рош България ЕООД.