Какво представляват клиничните проучвания

Клиничното проучване е научно изследване, провеждано в медицински центрове, лекарски офиси или болници с цел оценка на нови лекарствени продукти, терапии или процедури преди те да бъдат одобрени за употреба от регулаторните органи. В рамките на клиничните проучвания, пациенти с определени заболявания или условия на живот се включват и се наблюдават, за да се измери ефективността и безопасността на новите методи на лечение. 

Тези изпитвания се провеждат съгласно научни протоколи и стриктни етични стандарти, и резултатите им се използват за подобряване на медицинската практика и предоставяне на по-добри грижи за пациентите. Клиничните изпитвания са важна стъпка в процеса на разработка на нови лекарства и лечебни методи, и те играят ключова роля в напредъка на медицината и здравеопазването.1,2

Някои от допълнителните цели на клиничните проучвания включват:

  • Тестване на начини за ранна диагностика на заболяване, понякога преди да се появят симптоми.

  • Намиране на подходи за предотвратяване на здравен проблем, включително при хора, които са здрави, но имат увеличен риск от развиване на заболяване.

  • Подобряване на качеството на живот на хората, които живеят със сериозно заболяване или хроничен здравен проблем.2

Как протича клиничното проучване?

Клиничните проучвания преминават през няколко различни фази, които се извършват последователно. Четирите фази на клиничните проучвания представляват важен етап в разработката и оценката на нови медицински интервенции:

Фаза I

Първоначално новото лекарство се изпитва само върху ограничен брой индивиди. Тези индивиди могат да бъдат пациенти, които предварително са опитвали различни методи на лечение за своето състояние, но също така и здрави доброволци. Тази фаза на проучването се нарича Фаза I. По време на Фаза I всички участници получават новото лекарство, обикновено в малки дози, без да се сравнява с други методи на лечение.

Този вид проучване има за цел да определи безопасността при прилагането на лекарството и да изясни възможните странични ефекти. Също така се оценява дали може и по какъв точно начин влияе на заболяването и да се изследва как организмът реагира на лекарството.

Фаза II

Във Фаза II вече има повече информация за начина, по който лекарството или терапията въздейства върху човешкото тяло. В този вид проучване новото лекарство се прилага при по-голям брой пациенти, обикновено около 100. Възможно е новото лекарство да се сравнява или да не се сравнява с текущия метод на лечение, използван при пациентите до момента.

Основната цел на Фаза II е да се оцени дали новото лекарство е достатъчно ефикасно, за да стане предмет на по-широки проучвания с многобройни пациенти през следващите фази. На този етап се анализира как лекарството се справя с определено заболяване, как се управляват всякакви възможни странични ефекти и какво количество безопасно може да се прилага при пациентите. 

До този момент лекарството все още не е било тествано върху достатъчно голям обем от пациенти, за да се установи със сигурност, че всички положителни промени се дължат на лекарството, а не просто на случайността.

Фаза III

Фаза III на клиничните проучвания обикновено включва голям брой участници, често над хиляда пациенти. В тази фаза новото лекарство се сравнява със наличните лекарства, с цел да се установи дали то предлага каквито и да било предимства пред тях. Това помага да се събере по-задълбочена информация относно потенциалните странични ефекти на лекарството върху пациентите.

Ако новото лекарство демонстрира подобрение в сравнение със стандартното лечение по време на Фаза III от клиничните изпитвания и се установи, че е безопасно за употреба, то вероятно ще получи одобрение от регулаторните органи. Така може да стане част от лечението за пациентите със съответното заболяване.

Фаза IV 

Фаза IV на клиничните проучвания се провежда след получаването на регулаторно одобрение за лекарството, известно още като "разрешение за пускане на пазара". Тя има за цел да предостави допълнителна информация относно ефективността и безопасността на лекарството при по-голям брой хора.

В рамките на Фаза IV се разглежда как лекарството влияе върху пациентите и дали има някакви специфични характеристики или се припокрива с други налични лечения. В тази фаза от проучванията също така могат да се обхванат пациенти, които приемат лекарството за по-продължителен период от време.1

Ключови термини за клиничните проучвания

Някои термини се използват често в клиничните проучвания и определят как протичат или някои от методите, които се използват.

Рандомизация

Рандомизираното контролирано проучванe се счита за златен стандарт при провеждане на клинични изследвания. Представлява процес, при който участниците се разпределят на случаен принцип в различните групи за изследването. 

Групите от участници сa максимално сходни, с изключение на едно важно различие - самата интервенция. Чрез запазване на минимални разлики между групите се намалявав шанса за пристратия, когато се наблюдава някакъв ефект. По този начин може да се избегне например подбиране само на много болни пациенти за сметка на такива с по-леки симптоми.

 

Този метод гарантира, че изборът на група не зависи от предварителни предположения или предубеждения, като се изравняват възможните фактори, които могат да влияят на резултатите. Това позволява на изследователите да сравняват ефективността и безопасността на различни лечебни стратегии или интервенции, като намалява възможните източници на грешка в проучванията.1,3

Плацебо

Плацебото представлява продукт, който няма лечебни свойства и не съдържа активни съставки за лечение на дадено заболяване или състояние. Обикновено се предоставя на едната група участници в изследването, докато другата получава истинския лечебен продукт. По този начин изследователите установяват дали изследваното лекарство има реален ефект. Всичко останало между двете групи е абсолютно еднакво, като, каквито и промени да има при групата, получаваща истинското лекарство, се приписват на лечебния продукт.1,4

Сляпо проучване

Сляпото проучване е специфичен дизайн на клиничните изпитвания, при който участниците и/или изследователите не знаят, коя интервенция (лечение) се прилага на кой пациент (плацебо или истинско лекарство). Това се прави, за да се намалят възможните предубеждения или субективност в процеса на оценка на резултатите на изпитването.

В случаите, когато и участниците, и изследователите не знаят кой получава плацебо и кой истинското лекарство, се нарича двойно сляпо проучване. Пациентите се разпределят произволно в едната или другата група. В края на проучването изследователите и пациентите откриват кой е получил активното лечение.1,4

Как клиничните проучвания помагат на хора с редки заболявания

Клиничните проучвания при редки заболявания са по-предизвикателни тези при други заболявания. Класическите клинични проучвания често имат недостатъци щом се отнася до рядко заболяване, което показва нуждата от нови подходи. 

Възможностите за клинични проучвания при редки заболявания включват следните аспекти:

  • Използване на съществуващи ресурси. Изследователите могат да използват наличните ресурси и програми за ускоряване на разработката на нови лекарства и терапии за редки заболявания. Това включва сътрудничество с организации и инициативи, които предоставят подкрепа на научните изследвания.

  • Иновативни методи за проучвания. Редките заболявания засягат много малка популация и между пациентите съществуват големи разлики. Това означава, че за тези заболявания има нужда за прилагането на алтернативни методи за проучвания и статистически техники, които да са адаптирани за тези специфики.

  • Пациентски регистри. Създаването на пациентски регистри и събирането на данни за хода на заболяванията може да бъде от полза за бъдещи изследвания. Тези регистри могат също да служат като инструмент за наблюдение на хода на болестта и за намиране на подходящи кандидати за клинични проучвания.

  • Обучение на изследователи. Важно е да се насърчи обучението и подготовката на изследователи, които да са специализирани в клиничните проучвания за редки заболявания. Този процес може да се подпомогне чрез обучителни програми и менторство, което да подготви нови изследователи да работят в тази област. 5

Клиничните проучвания са полезни и за пациентите, тъй като предоставят възможността за достъп до възможно най-новите терапии, както и достигането до по-ефективни лекарствени продукти. 6

Някои по-ефективни лечения, които са резултат от иновациите постигнати чрез клинични проучвания, са развитието на таргетни терапии като молекули, като рисдиплам, който се използва за лечение на СМА като модифицира нивата на протеина, централен за патологията на заболяването7. Друг вид таргетна терапия включва моноклонални антитела, като емицизумаб, който е специално формулиран за Хемофилия А, или сатрализумаб, създаден за намаляване на риска от рецидив при NMOSD. 8,9

Референции:

1.  Roche. What is a clinical trial?  Accessed September 2023; Available from: https://forpatients.roche.com/en/faq/what-is-a-clinical-trial.html

2.  NIH. What Are Clinical Trials and Studies?  Accessed September 2023; Available from: https://www.nia.nih.gov/health/what-are-clinical-trials-and-studies#what

3.  Knijnenburg, S. Randomization & Blinding in Clinical Research Trials. 2020 Accessed September 2023; Available from: https://www.castoredc.com/blog/randomization-in-clinical-research/

4.  Placebo-Controlled Trials.  [cited September 2023; Available from: https://www.massgeneral.org/neurology/als/research/placebo-trials

5.  Augustine, E.F., H.R. Adams, and J.W. Mink, Clinical trials in rare disease: challenges and opportunities. J Child Neurol, 2013. 28(9): p. 1142-50

6.  Thourani, A. Benefits of Clinical Research & The Importance of Clinical Trials. 2023  Accessed September 2023; Available from: https://revivalresearch.org/blogs/benefits-of-clinical-research/

7.  Roche. Roche provides regulatory update on risdiplam for the treatment of spinal muscular atrophy (SMA). 2020  Accessed September 2023; Available from: https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2020-04-07

8.  Roche. European Commission approves Roche's Hemlibra for people with haemophilia A with inhibitors. 2018  Accessed September 2023; Available from: https://www.roche.com/investors/updates/inv-update-2018-02-27

9.  Roche. New data show Roche’s ENSPRYNG (satralizumab) significantly reduces severity and risk of relapse in neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD). 2020; Accessed September 2023; Available from: https://www.roche-middleeast.com/media/nmosd-2020-09-10

Съдържанието на страниците на Рош България ЕООД е обект на авторско право на компанията. Каквито и да било права, които не са изрично предоставени, са запазени. Всяко възпроизвеждане, прехвърляне, разпространяване или запаметяване на част или на цялото съдържание, освен за лични цели, може да се извършва само след изрично писмено разрешение от страна на Рош България ЕООД.