Какво представляват клиничните проучвания

Клиничното проучване е научно изследване, провеждано в медицински центрове или болници с цел оценка на нови лекарствени продукти, диагностични или терапевтични процедури преди те да бъдат одобрени за употреба от регулаторните органи. В рамките на клиничните проучвания, пациенти с определени заболявания или условия на живот се включват и се наблюдават, за да се измери ефикасността и безопасността на новите методи на лечение. 

Тези изпитвания се провеждат съгласно строги научни протоколи и стриктни етични стандарти, и резултатите им се използват за подобряване на медицинската практика и предоставяне на по-добри грижи за пациентите. Клиничните изпитвания са важна стъпка в процеса на разработка на нови лекарства и лечебни методи и играят ключова роля в напредъка на медицината и здравеопазването.1,2

Някои от допълнителните цели на клиничните проучвания включват:

  • Тестване на начини за ранна диагностика на заболяване, понякога преди да се появят симптоми.

  • Намиране на подходи за предотвратяване на здравен проблем, включително при хора, които са здрави, но имат увеличен риск от развитие на дадено заболяване.

  • Подобряване на качеството на живот на хората, които живеят със сериозно заболяване или хроничен здравен проблем.2

Как протича клиничното проучване?

Клиничните проучвания преминават през няколко различни фази, които се извършват последователно. Четирите фази на клиничните проучвания представляват важен етап в разработката и оценката на нови медицински интервенции:

Фаза I

Първоначално потенциалното ново лекарство се изпитва само върху ограничен брой индивиди. Тези индивиди могат да бъдат пациенти, които предварително са опитвали различни методи на лечение за своето състояние, но също така и здрави доброволци. Тази фаза на проучването се нарича Фаза I. По време на Фаза I всички участници получават новото лекарство, обикновено в малки дози, нарастващи дози, без да се сравнява с други методи на лечение.

Този вид изпитвания помагат да се установи какво количество от потенциалното лекарство е безопасно да се прилага, дали има някакви странични ефекти, дали лечението може да подобри заболяването (например да намали тумора при пациент с рак) и как организмът реагира на приложението на новата молекула.

Фаза II

Във Фаза II вече има повече информация за начина, по който потенциалното лекарство или терапията въздейства върху човешкото тяло. В този вид проучване новата молекула се прилага при по-голям брой пациенти, обикновено около 100. Възможно е новото лекарство да се сравнява или да не се сравнява с утвърдения стандард на лечение, използван при пациентите до момента.

Основната цел на Фаза II е да се оцени дали новото лекарство е достатъчно ефикасно, за да стане предмет на по-широки проучвания с многобройни пациенти през следващите фази. На този етап се анализира как лекарството се справя с определено заболяване, как се управляват всякакви възможни странични ефекти и какво е количеството, което безопасно може да се прилага при пациентите. 

До този момент новата молекула все още не е била тествана върху достатъчно голям обем от пациенти, за да се установи със сигурност, че всички положителни промени се дължат на лекарството, а не на други фактори.

Фаза III

Фаза III на клиничните проучвания обикновено включва голям брой участници, често над хиляда пациенти. В тази фаза потенциалното ново лекарство се сравнява със стандартното лечение, с цел да се установи дали то предлага някакви предимства спрямо тях. Това помага да се събере по-задълбочена информация и относно потенциалните странични ефекти на лекарството върху пациентите.

Ако новото лекарство демонстрира подобрение в сравнение със стандартното лечение по време на Фаза III от клиничните изпитвания и се установи, че е безопасно за употреба, то вероятно ще получи одобрение от регулаторните органи. Така може да стане част от лечението, предназначено за пациентите със съответното заболяване.

Фаза IV 

Фаза IV на клиничните проучвания се провежда след получаването на регулаторно одобрение за лекарството, известно още като "разрешение за пускане на пазара". Тя има за цел да предостави допълнителна информация относно ефективността и безопасността на лекарството при по-голям брой хора в реалната клинична практика.

В рамките на фаза IV може също така да се изследва лекарството при пациенти с определени характеристики, или да се сравнява или комбинира новото лекарство с други налични лечения. Изпитванията във фаза IV обхващат и пациенти, които приемат лекарството за по-дълъг период от време.1

Ключови термини за клиничните проучвания

Някои термини се използват често в клиничните проучвания и определят как протичат или някои от методите, които се използват.

Рандомизация

Рандомизираното контролирано клинично проучване се счита за златен стандарт при провеждане на клинични изследвания. Представлява процес, при който участниците се разпределят на случаен принцип (като хвърляне на зар) в различните групи на изпитването. 

Групите от участници сa максимално сходни, с изключение на едно важно различие - самата интервенция. Чрез поддържане на минимални разлики между групите се намалява шанса, да се отчете или пък не терапевтичен ефект, в резултат на друг фактор, а не на изпитваното лекарство. . Чрез рандомизацията се избягва например подбиране само на тежко болни пациенти или на по-възрастни такива в едната контролна група, за сметка на такива с по-леки симптоми в другата контролна група.

 

Рандомизацията гарантира, че изборът на група не зависи от предварителни предположения или предубеждения, като се изравняват възможните фактори, които могат да влияят на резултатите. Това позволява на изследователите да сравняват ефикасността и безопасността на различни лечебни стратегии или интервенции, като намалява възможните източници на грешка в проучванията.1,3

Плацебо

Плацебото представлява продукт, който няма лечебни свойства и не съдържа активни съставки за лечение на дадено заболяване или състояние. Обикновено се предоставя на едната група участници в проучването, докато другата получава истинския лечебен продукт. По този начин изследователите установяват дали изследваното лекарство има реален ефект. Всичко останало между двете групи е абсолютно еднакво, като, каквито и промени да има при групата, получаваща изпитванотолекарство, те се отдават на лекарствения продукт.1,4

Сляпо проучване

Сляпото проучване е специфичен дизайн на клиничните изпитвания, при който участниците и/или изследователите не знаят, коя интервенция (лечение) се прилага на кой пациент (плацебо или истинско лекарство). Това се прави, за да се намалят възможните предубеждения или субективност в процеса на оценка на резултатите на изпитването.

В случаите, когато и участниците, и изследователите не знаят кой пациент получава плацебо и кой истинско лекарство, проучването се нарича двойно сляпо. Пациентите се разпределят на случаен принцип в едната или другата група.1,4

Как клиничните проучвания помагат на хора с редки заболявания

Клиничните проучвания при пациенти с редки заболявания са по-предизвикателни, спрямо тези при други заболявания. Класическите клинични проучвания често имат недостатъци що се отнася до рядко заболяване, което показва нуждата от нови подходи. 

Възможностите за клинични проучвания при редки заболявания включват следните аспекти:

  • Използване на съществуващи ресурси. Изследователите могат да използват наличните ресурси и програми за ускоряване на разработката на нови лекарства и терапии за редки заболявания. Това включва сътрудничество с организации и инициативи, които предоставят подкрепа на научните изследвания.

  • Иновативни методи за проучвания. Редките заболявания засягат много малка популация и между пациентите съществуват големи разлики. Това означава, че за тези заболявания има нужда от прилагането на алтернативни методи за проучвания и статистически техники, които да са адаптирани за тези специфики.

  • Пациентски регистри. Създаването на пациентски регистри и събирането на данни за хода на заболяванията може да бъде от полза за бъдещи изследвания. Тези регистри могат също така да служат като инструмент за наблюдение на хода на болестта и за намиране на подходящи кандидати за клинични проучвания.

  • Обучение на изследователи. Важно е да се насърчи обучението и подготовката на изследователи, които да са специализирани в клиничните проучвания за редки заболявания. Този процес може да се подпомогне чрез обучителни програми и менторство, което да подготви нови изследователи, които да работят в тази област. 5

Клиничните проучвания са полезни и за пациентите, тъй като предоставят възможността за достъп до възможно най-новите потенциални терапии, както и достигането до по-ефективни лекарствени продукти. 6

Референции:

1.  Roche. What is a clinical trial?  Accessed September 2023; Available from: https://forpatients.roche.com/en/faq/what-is-a-clinical-trial.html

2.  NIH. What Are Clinical Trials and Studies?  Accessed September 2023; Available from: https://www.nia.nih.gov/health/what-are-clinical-trials-and-studies#what

3.  Knijnenburg, S. Randomization & Blinding in Clinical Research Trials. 2020 Accessed September 2023; Available from: https://www.castoredc.com/blog/randomization-in-clinical-research/

4.  Placebo-Controlled Trials.  [cited September 2023; Available from: https://www.massgeneral.org/neurology/als/research/placebo-trials

5.  Augustine, E.F., H.R. Adams, and J.W. Mink, Clinical trials in rare disease: challenges and opportunities. J Child Neurol, 2013. 28(9): p. 1142-50

6.  Thourani, A. Benefits of Clinical Research & The Importance of Clinical Trials. 2023  Accessed September 2023; Available from: https://revivalresearch.org/blogs/benefits-of-clinical-research/

Предоставената информация има за цел единствено да информира и не трябва да се възприема като заместител на медицинска консултация от лекар или друг квалифициран здравен специалист. За диагностика или лечение на здравословни проблеми, потребителите следва винаги да търсят професионална медицинска помощ.

Предоставената информация на този сайт има за цел единствено да информира и не трябва да се възприема като заместител на медицинска консултация от лекар или друг квалифициран здравен специалист. За диагностика или лечение на здравословни проблеми, потребителите следва винаги да търсят професионална медицинска помощ. Съдържанието на страниците на Рош България ЕООД е обект на авторско право на компанията. Каквито и да било права, които не са изрично предоставени, са запазени. Всяко възпроизвеждане, прехвърляне, разпространяване или запаметяване на част или на цялото съдържание, освен за лични цели, може да се извършва само след изрично писмено разрешение от страна на Рош България ЕООД.